Yetişkin SMA Hastalarının Değerlendirilmesi İçin Motor ve Fonksiyonel Ölçeklerin Doğrulanması

Yapılan bu çalışmanın amacı, yetişkin spinal müsküler atrofi (SMA) hastalarında çeşitli sonuç ölçütlerinin yapı geçerliliğini ve yanıt verebilirliğini değerlendirmek olarak açıklandı. Çalışamaya, Ekim 2015-Ağustos 2020 tarihleri arasında en az 6 ay süreyle beş sevk merkezinde bir motor fonksiyon skalası ile takip edilen 15 yaşından büyük hastalar dahil edildi. Başucu fonksiyonel ölçekleri mevcut olduğunda toplandı. Yapı geçerliliğini değerlendirmek için Spearman'ın rho korelasyonları (rs) ve Bangdiwala'nın uyum testi (B) yapıldı. Tepkilerini hesaplamak için aylık değişim eğimleri kullanıldı. Çalışmanın, ortalama 16 ay boyunca takip edilen 79 SMA hastasını içerdiği bildirildi. Tüm ölçekler birbirleri ile güçlü korelasyonlar göstermiştir. En zayıf hastalarda motor fonksiyon ölçeklerinde taban etkisi ve daha güçlü hastalarda tavan etkisi bulundu. Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R), yürüyenler, oturanlar ve oturmayanlar arasında ve Hammersmith Fonksiyonel Motor Skalası Genişletildi (HFMSE), yürüyenler ve bakıcılar arasında güçlü bir ayırt etme yeteneği gösterdi. Yanıt verme genel olarak düşüktü, ancak tedavi edilen hastalarda ALSFRS-R ve HFMSE için yürüyenlerde ve Egen Sınıflandırma (EK2) için oturanlarda ve oturmayanlarda orta düzeyde bir yanıt bulundu. Bu çalışma, yetişkin SMA hastalarını değerlendirmek için en sık kullanılan ölçeklerin geçerliliğini ve sınırlamalarını göstermektedir. Genel olarak, yatak başı fonksiyonel ölçekler, motor ölçeklere göre bazı avantajlar göstermiş olmasına karşın araştırmacılar hepsinin sınırlı yanıt verdiğini bildirdi.