Nadir Hastalıklarda İnovasyonu Hızlandırmayı Amaçlayan Yeni Veri Paylaşım Programı

RDCA-DAP olarak adlandırılan Nadir Hastalık Tedavileri Hızlandırıcı-Veri ve Analitik Platformu adlı yeni bir Amerika Birleşik Devletleri (ABD) girişimi, mevcut hasta verilerini paylaşarak ve yeni veri toplamanın standardizasyonunu teşvik ederek nadir hastalıklarda tedavi inovasyonunu hızlandırmayı amaçlamaktadır. Eylül ayında sanal bir çalıştay sırasında başlatılan ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından finanse edilen girişim, klinik araştırmalardan, gözlemsel çalışmalardan, hasta kayıtlarından ve gerçek dünya verilerinden elde edilen nadir hastalık verilerini içermektedir. Ayrıca bu girişim, araştırmacıların nadir hastalıklarda hastalık ilerlemesi anlayışını ilerletmesi, matematiksel hastalık modelleri geliştirmesi ve klinik deney tasarımını geliştirmesi beklenen veri sorgulama için gelişmiş analitik içeren çalışma alanlarını sağlamaktadır. Ulusal Nadir Bozukluklar Örgütü veya NORD, C-Path olarak bilinen Critical Path Institute ve FDA arasındaki bir ortaklık yoluyla oluşturulan girişim, ilaç geliştirmedeki tıkanıklıklara çözüm bulmayı amaçlamaktadır. C-Path kıdemli başkan yardımcısı ve RDCA-DAP lideri Ph.D. Jeff Barrett bir basın açıklamasında, bu platformun hastalar ve ilaç geliştiricileri için olabileceği her şey haline geldiğini görmek için büyük bir coşku olduğunu belirtmiştir. Barrett, bunun sadece verilerle ilgili olmadığını, burasının son derece işbirlikçi bir şekilde çözümler üretmek için bir yer olduğunu ifade etmiştir. Ayrıca Barrett, RDCA-DAP'nin samimi diyalogu teşvik edecek, hasta seçimini ve deneme tasarımını optimize edecek ve nadir hastalık ilaç geliştirme için daha fazla riskten arındırma kararı verecek araçları birlikte geliştirecek bir yer olmasını beklediklerini sözlerine eklemiştir. Küçük hasta popülasyonları ve her bir durumun nedenleri, semptomları ve ilerlemesinin anlaşılmaması nedeniyle, nadir hastalıklar için potansiyel tedavileri test etmek için etkili klinik deneyler oluşturmak ve yürütmek zor olabilmektedir. Bir dizi nadir hastalıkta veri tabanı uzmanlığı üzerine inşa edilen RDCA-DAP, dünya çapındaki birden fazla kuruluş ve şirketten gelen hastalık verilerini entegre edecek ve daha erişilebilir hale getirecektir.

Nadir hastalıklar için veri paylaşımının önemi

Yeni platformun maliyetleri düşürmeye yönelik başarılı girişimlere yol açması ve daha fazla şirket ve araştırmacıyı nadir görülen hastalık araştırmalarına katılmaya teşvik etmesi umut edilmektedir. NORD'un baş tıbbi ve bilimsel sorumlusu Doktor Ed Neilan, tahmini 7.000'den fazla nadir hastalığın %90'ından fazlasının FDA onaylı tedavisi olmadığını belirtmiş ve şu anda ilaç endüstrisinin dikkatinin bu nadir hastalıkların 100 veya 200'ünün üzerinde olduğunu sözlerine eklemiştir. Ayrıca Ed Neilan, RDCA-DAP’ın, aksi takdirde nispeten ihmal edilebilecek nadir hastalıklara dikkat çekebileceğini ifade etmiştir. Platform, tüm gün süren RDCA-DAP 2021 Sanal Çalıştayında ilk kez halka tanıtılmış ve gösterilmiştir. 400'den fazla nadir hastalık paydaşı, hasta grupları, endüstri ve akademiden toplam 31 konuşmacı ve panelist ile çevrimiçi oturuma katılmıştır. Çalıştay sunumları, RDCA-DAP'nin tıkanıklıklara çözüm bulmak için verileri nasıl düzenleyeceğini göstermiş olmakla birlikte platformun akademik, klinik, düzenleyici ve hasta grupları için önemini de göstermiştir. Sunumlarda ayrıca, nadir hastalıklar için veri paylaşımının önemini vurgulayan beş hasta profiline de yer verilmiştir. FDA'nın İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi'nde stratejik girişimler için yardımcı direktör olan PhD, Theresa Mullin, en önemli hastalık yüklerini ve mevcut tedavileri, neyin ölçülebileceğini ve neyin anlamlı bir değişiklik oluşturacağını belirlemenin, geçerli, güvenilir önlemler ve araçlar kullanılarak toplandığında düzenleyici inceleme için klinik bağlam ve potansiyel olarak daha doğrudan ilaç yararları ve riskleri kanıtı sağlayabileceğini belirtmiştir.

Not: Birliktemumkun.biz kesinlikle hastalıkla ilgili bir haber ve bilgilendirme sitesidir. Tıbbi tavsiye, teşhis veya tedavi sağlamaz. Bu içeriğin profesyonel tıbbi tavsiye, teşhis veya tedavinin yerini alması amaçlanmamıştır. Tıbbi bir durumla ilgili sorularınız için daima doktorunuzun veya diğer kalifiye sağlık sağlayıcınızın tavsiyesine başvurun. Bu web sitesinde okuduğunuz bir şey nedeniyle profesyonel tıbbi tavsiyeyi asla göz ardı etmeyin veya aramayı geciktirmeyin. Bu sütunda ifade edilen görüşler birliktemumkun.biz veya ana şirketi Roche Müstahzarları A.Ş.'ye ait olmayıp, spinal müsküler atrofi ile ilgili konuları tartışmaya açmayı amaçlamaktadır.